Científicos editan ADN en intento por curar el cáncer y el VIH

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Investigadores chinos trataon de manera segura a un hombre con leucemia y VIH usando células madre editadas genéticamente, un paso adelante en un campo que fue sacudido el año pasado cuando otro científico chino utilizó la misma tecnología para crear los primeros bebés editados genéticamente del mundo. El caso médico del hombre, publicado el miércoles en New England Journal of Medicine (NEJM), es el primer informe detallado en una importante revista académica sobre cómo los médicos están usando la herramienta experimental Crisp para manipular el ADN de un paciente vivo en un esfuerzo por curar la enfermedad. Pero incluso antes de la controversia previa en China, ha habido una fuerte advertencia en el campo sobre qué tan rápido y lejos se debe avanzar con la tecnología.

Las enfermedades duales del paciente, el VIH y el cáncer, dieron una oportunidad a los investigadores del Centro de Investigación de Células Madre de la Universidad de Pekín. El hombre necesitaba un trasplante de células madre para reemplazar las dañadas que estaban causando su cáncer de sangre. Ese procedimiento también les dio la oportunidad de rediseñar un gen llamado CCR5 en las células donantes para que sean resistentes al VIH. “Esta es una luz verde para todo el campo de la edición de genes”, dijo en una entrevista Carl June, pionero en el uso de la terapia génica para tratar el cáncer y el VIH en la Universidad de Pensilvania. Publicó una pieza complementaria en la revista. Controversia anterior El trabajo tiene algunas similitudes con el muy controvertido esfuerzo del científico He Jiankui para alterar el ADN en dos embriones, a fin de que los bebés sean resistentes al VIH. Ese esfuerzo provocó una reacción internacional y llamó a establecer una moratoria sobre el uso de Crispr para crear cambios permanentes en el ADN de un sujeto, especialmente en una embrión. El último esfuerzo es mucho más incremental pero legítimo, especialmente dado el visto bueno de una de las revistas académicas más importantes del mundo. El trabajo de Hongkui Deng y sus colegas de la Universidad de Pekín tenía varias diferencias con respecto al anterior, incluido el uso controlado de la edición de genes en solo células seleccionadas, el consentimiento del paciente y la posterior publicación de los hallazgos. El resultado tuvo resultados mixtos. Diecinueve meses después del tratamiento, el cáncer del joven, una leucemia linfoblástica aguda, está en remisión, y las células modificadas se integran en su cuerpo y permanecen. El intento de curar su VIH fue un fracaso: solo alrededor de 5% de sus linfocitos ahora son resistentes al VIH, por lo que es necesario un tratamiento continuo del virus. Aun así, los resultados son una prueba clave del concepto de que las células editadas por Crisp pueden trasplantarse en una persona y persistir a largo plazo, dijo Deng en respuesta a preguntas enviadas por correo electrónico. “Todos deberíamos esperar que este sea un avance significativo y poderoso en la investigación científica, ya que sí puede tratarse de manera segura y ética -prevéngase posible-, podría transformar la medicina”, asegura Laurie Zoloth, profesora de religión y ética en la universidad de Chicago. “El primer artículo publicado fue un momento bastante histórico”.

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